Die Huntington-Krankheit, eine verheerende und unheilbare neurodegenerative Erkrankung, könnte bald einen Wendepunkt erleben. Neue Forschungsergebnisse deuten darauf hin, dass eine Gentherapie den Verlauf der Krankheit verlangsamen könnte, was Betroffenen und ihren Familien Hoffnung gibt.
Bahnbrechende Studienergebnisse
Das niederländische Biotech-Unternehmen UniQure hat vielversprechende Ergebnisse seiner Studie mit der Gentherapie AMT-130 bei Huntington-Patienten im Frühstadium bekannt gegeben. Die Therapie zeigte in der höchsten Dosis nach dreijähriger Beobachtung eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs um bis zu 75 Prozent.
Professor Carsten Saft, ein führender deutscher Huntington-Experte, äußerte sich im DW-Interview vorsichtig optimistisch: "Bei aller Vorsicht, aber es könnte sein, dass wir seit gestern in einer neuen Welt für die Huntington-Erkrankung leben."
Wie funktioniert die Gentherapie?
Die Gentherapie AMT-130 zielt darauf ab, die Produktion des Huntingtin-Proteins zu reduzieren, das bei Huntington-Patienten mutiert ist und zur Schädigung von Nervenzellen führt. Die Studie zeigte, dass die Menge eines wichtigen Biomarkers für das Zellsterben im Gehirn der Patienten sogar unter den Wert vor der Behandlung sank.
- Verlangsamung des Krankheitsverlaufs um bis zu 75 %
- Reduktion des Zellsterbens im Gehirn
- Verlangsamung des Verlusts funktionaler Fähigkeiten um 60%
Einschränkungen und Ausblick
Obwohl die Ergebnisse vielversprechend sind, betonen Experten, dass es sich um vorläufige Daten handelt und weitere Forschung erforderlich ist. Die Studie umfasste eine kleine Gruppe von Patienten ohne Placebogruppe, sodass ein Teil der Ergebnisse auf einen Placeboeffekt zurückzuführen sein könnte.
UniQure plant, im Jahr 2026 einen Zulassungsantrag für AMT-130 zu stellen. Sollte die Therapie zugelassen werden, könnte sie einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung der Huntington-Krankheit darstellen.
Die Aktie von UniQure erlebte nach der Veröffentlichung der Studienergebnisse einen enormen Anstieg, was das große Interesse und die Hoffnung in die Gentherapie widerspiegelt.