Ein Hoffnungsschimmer für Huntington-Patienten: Erstmals ist es gelungen, die unheilbare Huntington-Krankheit erfolgreich zu behandeln. Ärzte berichten von einem Durchbruch, bei dem die Krankheitsprogression deutlich verlangsamt werden konnte.
Was ist Huntington-Krankheit?
Die Huntington-Krankheit, auch Chorea Huntington genannt, ist eine vererbte neurodegenerative Erkrankung, die zum fortschreitenden Abbau von Nervenzellen im Gehirn führt. Sie äußert sich durch unkontrollierte Bewegungen, kognitive Beeinträchtigungen und psychische Störungen. Die Symptome treten meist im mittleren Lebensalter auf und führen innerhalb von etwa 20 Jahren zum Tod.
Die neue Gentherapie AMT-130
Die bahnbrechende Behandlung basiert auf einer Gentherapie namens AMT-130. Diese einmalige Gentherapie zielt darauf ab, die Produktion des schädlichen Huntingtin-Proteins zu reduzieren, das durch ein fehlerhaftes Gen verursacht wird. Die Therapie wird durch eine 12- bis 18-stündige Gehirnoperation verabreicht.
Ergebnisse der klinischen Studie
Die Ergebnisse der Phase-I/II-Studie sind vielversprechend. UniQure, das Unternehmen hinter AMT-130, berichtet, dass die Symptomprogression bei den behandelten Patienten signifikant verlangsamt wurde. In einigen Fällen wurde die Krankheitsprogression um bis zu 75% verlangsamt. Dies bedeutet, dass die zu erwartende Verschlechterung innerhalb eines Jahres erst nach vier Jahren eintritt. Einige Patienten, die bereits im Ruhestand waren, konnten sogar wieder arbeiten.
Ein Hoffnungsschimmer für Betroffene
Die Huntington-Krankheit ist eine verheerende Krankheit, die ganze Familien betrifft. Die neue Gentherapie bietet den Betroffenen und ihren Angehörigen einen Hoffnungsschimmer auf ein längeres und qualitativ besseres Leben. Obwohl die Behandlung voraussichtlich sehr teuer sein wird, ist dies ein wichtiger Schritt nach vorn im Kampf gegen diese schwere Erkrankung.
Weitere Forschung notwendig
Es ist wichtig zu betonen, dass es sich um erste Ergebnisse handelt und weitere Forschung erforderlich ist, um die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit der Gentherapie zu bestätigen. Dennoch stellt dieser Durchbruch einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung der Huntington-Krankheit dar.